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多款罕見病藥物在進博會期間亮相

  • 2019-11-10 14:48
  • 作者:落楠 陸悅
  • 來源:中國食品藥品網

  中國食品藥品網訊(記者落楠 陸悅) “熊貓寶寶”(戈謝病)、“玻璃娃娃”(成骨不全癥)、“牽線木偶人”(多發性硬化癥)等是罕見病患者的別名。全世界已知的罕見病約有7000種,但其中只有約6%的疾病有藥可治。在我國,罕見病患者超過2000萬。為提升罕見病患者的用藥可及性,國家藥監局先后將37種罕見病藥物納入臨床急需境外新藥名單,予以優先審評審批,多措并舉加快罕見病藥物上市。


  在中國政策“東風”的吹拂下,眾多跨國藥企正加速罕見病藥物的引入,幫助中國罕見病患者迎接健康挑戰。


  賽諾菲:三款罕見病創新藥將上市


  在過去的20年里,法國藥企賽諾菲已有多款罕見病用藥在中國上市,其中包括治療戈謝病的思而贊?,治療龐貝病的美而贊?,治療肌萎縮側索硬化的力如太?以及治療多發性硬化的奧巴捷?。進博會期間,賽諾菲展示了即將引入中國的三款罕見病領域的創新藥物,分別是法布雷病治療藥物Fabrazyme?、B型血友病治療藥物Alprolix?,以及黏多糖貯積癥Ⅰ型治療藥物Aldurazyme?


  法布雷病是一種溶酶體貯積病,患者常常出現如燒灼般的疼痛,并對腎、心臟、腦、神經等各器官產生嚴重損害造成病變,如得不到有效治療將嚴重威脅生命。Fabrazyme?是美國食品藥品管理局(FDA)于2003年批準的美國首個治療法布雷病的處方藥物。另一款產品Alprolix?有望填補中國B型血友病長效重組凝血因子的治療空白。Alprolix?是2014年獲FDA批準的首個B型血友病治療藥物,用于預防或減少患者出血,也是全球第一個長效重組凝血因子療法藥物。黏多糖貯積癥Ⅰ型是一種溶酶體異常引起的遺傳性黏多糖代謝障礙的罕見病,會引發生命威脅,如阻塞性氣道疾病、呼吸道感染或累及心臟。Aldurazyme?于2003年獲FDA批準,是首個用于治療黏多糖貯積癥Ⅰ型的藥物。


  賽諾菲中國新特藥事業部罕見病領域負責人俞蕾表示:“賽諾菲將繼續深耕罕見病領域,以創新引領罕見病研發與診療,繼續引入更多的全球革新性產品組合和解決方案,滿足中國患者日益增長的醫療和健康需求,讓中國的罕見病癥患者獲得更好的治療,過上有尊嚴的生活。”


  輝瑞:推進罕見病規范化診療體系


  進博會上,輝瑞將抗擊罕見病作為展示重點。11月6日,輝瑞與中國罕見病聯盟正式簽署戰略合作備忘錄,攜手推進全國罕見病規范化診療與體系建設。


  “我國罕見病防治工作起步較晚,在科研、診療、權益保障、社會宣傳等方面仍存在諸多薄弱環節,但我們對其探索的腳步卻從未停止。”中國罕見病聯盟執行理事長李林康表示,合作雙方將配合國家健全罕見病相關政策,提高罕見病醫院診療水平和臨床多學科會診機制,逐步提升醫務人員對罕見病的認知和診療水平,最大程度保障罕見病患者就醫質量。


  輝瑞生物制藥集團中國區總經理吳琨表示,在中國罕見病領域,還有很多尚未滿足的患者需求,很多患者都在等待,輝瑞將不斷把創新藥物引入中國。


  據介紹,在國家藥監局發布的第一批臨床急需境外新藥名單中,輝瑞的Tafamidis(氯苯唑酸)赫然在列,這是一種用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的罕見病用藥。輝瑞近幾年逐步擴充其罕見病團隊,目前已有轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變和血友病等多個項目組,預計將會在中國上市多個罕見病相關產品。


  強生:保護“藍唇人”


  肺動脈高壓是一種罕見的隱性致命的心肺血管疾病,患者的肺動脈壓力會顯著升高,繼而導致右心衰竭和嚴重的運動耐量下降,嚴重者會導致患者死亡。因缺氧,很多患者有泛藍的唇色,因此患者被稱為“藍唇人”。


  此次進博會上,強生集中展示了在肺動脈高壓領域的多款治療藥物。得益于藥審改革,2017年以來,強生旗下的多款肺動脈高壓治療藥物加速獲批,且獲批的間隔越來越短:馬昔騰坦片于2017年9月獲批,司來帕格片于2018年12月獲批,波生坦分散片于2019年9月獲批。其中,波生坦分散片獲批用于治療兒童肺動脈高壓,成為中國首個兒童肺動脈高壓用藥。


  強生的工作人員告訴記者,目前強生這幾款肺動脈高壓治療藥物均在尋求以價格談判等方式進入國家醫保目錄,以送達更多罕見病患者手中。


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(責任編輯:張可欣)

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